卡耐基梅隆大学和耶鲁大学获得美国国立卫生研究院的资助，以发展基因编辑技术
来源：news medical | 校审：Kate Anderton |2019-10-7 | 翻译：聚生物
来自卡内基梅隆大学和耶鲁大学的一个研究小组将在美国国立卫生研究院(NIH)体细胞基因组编辑(SCGE)项目的新资助下，推进他们创新的、基于合成核酸的基因编辑技术。
“我们的PNA技术提供了一种很有前景的，与其他基因编辑方法相比更安全、更少侵入的治疗或可能治愈的方式。NIH的SCGE计划的支持将使我们能够进一步发展我们的技术，并帮助我们走向临床使用。"——丹尼思·利，卡内基梅隆大学化学教授，生物分子设计与发现研究所所长。
美国国立卫生研究院于2018年创建了SCGE项目，以改进基因组编辑技术，并使基因组编辑疗法得到更广泛的应用。该项目今年颁发了24项资助。
“基因组编辑具有非凡的潜力，可以改变常见和罕见疾病的治疗格局，”国家推进转化科学中心(NCATS)主任、SCGE项目工作组主席克里斯托弗·p·奥斯汀(Christopher P. Austin)说。“这一领域仍处于起步阶段，这些新资助的项目有望改善应对一系列挑战的策略，比如如何以最佳方式将正确的基因高效、有效地传递到基因组中的正确位置。”这些项目将有助于将基因组编辑技术转化为患者治疗技术。”
耶鲁大学治疗放射学和遗传学教授彼得·格拉泽和耶鲁大学生物医学工程、化学和环境工程及生理学教授马克·萨尔茨曼开发了一种新的基因编辑系统，该系统利用FDA批准的纳米颗粒在静脉内将一个与DNA供体链配对的肽核酸（PNA）分子传递给一个故障基因。
PNAs是由卡内基梅隆大学梅隆科学学院的Ly开创的一项合成核酸技术，它含有一种类似蛋白质的骨架，可以用DNA和RNA中相同的核酸酶编程。为了进行基因编辑，Ly编制了一个PNA程序，在一个目标突变的位置打开一个双链DNA分子。DNA的供体链与有缺陷的DNA结合，触发DNA的先天修复机制。在先前的研究中，卡内基梅隆大学和耶鲁大学的研究团队使用这种基因编辑技术治疗成年小鼠和子宫内胚胎小鼠的β地中海贫血病。
由于基于PNAs的基因编辑利用了DNA修复途径，与使用酶(包括CRISPR-Cas9)切割DNA的方法相比，这种修改方法造成脱靶基因可能性要小得多。事实上，在早期的研究中，研究人员并没有发现PNA治疗导致任何错误的非目标基因修复的证据。
这项新的赠款将让卡内基梅隆和耶鲁大学的研究人员继续推进基因疗法技术，以便使这项技术更接近临床治疗应用。具体而言，它们将扩大PNAS的生产，改善PNAS的“DNA结合性能”，开发用于增强体内编辑的新纳米颗粒制剂，并制定新的策略以提高它们的技术效率。
Ly的工作得到了DSF慈善基金会的支持，该基金会向卡内基梅隆的核酸科学和技术中心(CNAST)捐赠了700万美元，使该中心能够从事基础研究，以开发用于诊断和治疗疾病的合成化学解决方案。
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