什么是SATI基因编辑?

来源：news medical |作者：Reginald Davey |校审：Michael Greenwood|2019-10-24|翻译：聚生物

研究和理解生物学过程和遗传条件的一个策略是基因剪接。这项技术处于这些领域研究的前沿。然而，开发高效的体内基因组编辑也是一个持续的挑战。

SATI是基因编辑技术的最新进展之一。这是一种非常精确的方法，由圣地亚哥索尔克研究所的Keiichiro Suzuki领导的一组科学家开发出来。

利用SATI技术定位神经元。图片来源：索尔克学院(Salk Institute)

这项技术解决了目前基因编辑技术的许多问题，如CRISPR。尽管CRISPR已经被证明有助于细胞的主动分裂，但对于不分裂的细胞（如大脑中的神经细胞）来说就不那么有用了。

这一过程建立在HITI技术上，这是CRISPR-Cas9的一个变种，也是由Salk研究所的科学家开发的。这项技术还很新，因为在过去的几年里才对其发展进行了研究。

引起疾病的大多数突变发生在基因组的蛋白质编码部分(占基因组的2%)。基因组的非编码部分有重要的作用，比如帮助调节基因的表达。瞄准基因组的这些部分可以增加基因编辑策略的灵活性。SATI已被证明是一种有用的技术，用于治疗包括突变的遗传疾病，如亨廷顿病、软骨发育不全和早衰症。

进展

SATI的工作原理是针对DNA的非编码部分。通过使用两种DNA修复机制中的任何一种，它将一个新的片段整合到基因组中，而无需移除旧的片段。因此，与其他形式的基因编辑技术相比，新产生的DNA链更不容易出错，也更通用。通过针对非编码部分，可以避免不希望的和可能致命的副作用。当将新的DNA序列插入到活跃编码蛋白质的基因组片段时，可能会出现不可预测的副作用。有时这些副作用可能是致命的，这显然是不可取的。

SATI在小鼠早衰症研究中的应用

铃木在索尔克研究所的团队利用SATI来治疗早衰症(一种导致细胞退化的疾病)。早衰症小鼠通常表现为体重逐渐下降和寿命缩短。通过SATI剪接导致早衰的突变链，小鼠的渐进式体重下降速度减慢，中位生存时间增加(未处理组和饱食组的中位寿命分别为105天和152天)。

他们还观察到在17周龄的SATRI治疗小鼠中，在多个器官(即脾脏、皮肤和肾脏)中的年龄相关的病理改变减少，这通常是这样的年龄，在小鼠中这样的问题发生在小鼠中。因此，SATi的条件的治疗被证明是有效的，并且具有广泛的体内应用的潜力。

基因编辑的未来？

尽管SATI仍然是一项新技术(该研究今年才发表)，但它代表了生命科学这一前沿领域的最新技术进步。随着更多研究的进行，SATI可能会被证明是未来基因科学家经常使用的最有用的技术之一。与其他现代方法相比，该技术的多功能性和无错误性使其成为当今所使用的技术套件的有力补充。

Sources

• Suzuki, K., et al. (2019). Precise in vivo genome editing via single homology arm donor mediated intron-targeting gene integration for genetic disease correction. Cell Research. https://doi.org/10.1038/s41422-019-0213-0.

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