靶向RNA表观转录组学

来源：Targeting RNA Congress - Frankfurt 2019 | 2019-10-17 | 翻译：聚生物

目前，几乎所有的小分子药物都是针对蛋白质设计的。然而，只有2%的人类基因组编码蛋白质，留下非编码的DNA和RNA作为潜在的未开发的治疗靶点。

到目前为止，RNA治疗领域的研究主要集中在生物学领域，但随着表观转录组学的出现和生物信息学工具的发展，为检验RNA调控是否能够成为一种有效的治疗手段提供了许多新的模式。

今年，即将在德国法兰克福举行（2019年11月26-27日）的靶向RNA大会将展示使用小分子和表观遗传学方法干预RNA调控的最新进展。药物研发领域的学术和行业领袖们将聚在一起，就他们正在开发的新平台交换战略见解，以便在以前“不可用药”的RNA靶标相对未开发的领域识别和验证疾病靶标。

大会将讨论“hit-to-lead”药物开发早期发现候选药物的策略，以及解决与新平台相关的化学相关障碍的方法。

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有您所期望的

以下是与会者希望听到或与大型制药和生物技术行业的主要参与者以及学术界专家讨论的主题示例。

RNA结构与小分子结合的关系；

识别RNA靶点的新方法；

如何为命中率领先的RNA靶点构建平台；

如何将RNA药物靶点与疾病相关性联系起来；

生物物理和生化分析的进展；

适合用于RNA实验的动物模型和有机物；

使用RNA调节蛋白进行上调；

如何将目标识别映射到药物发现；

评估RNA在发现抗癌药物中的作用；

评估RNA修饰的稳定性和选择性。

专家们将回答至关重要的问题

证明疾病相关性

专家将提供关键问题的答案，以实现目标RNA的概念证明。例如，在开发靶向和调节RNA的药物时，如何证明疾病的相关性？“Epic Therapeutics”组的弗朗索瓦·福克斯(Francois Fuks)博士将分享他关于癌症表观遗传学的知识，以及如何识别与疾病相关的RNA靶点，以便发现抗癌药物。

应用人工智能

在建模方面，生物技术公司正在他们的许多药物发现平台上采用人工智能，但这如何应用于RNA治疗呢？saverna Therapeutics的kamal azzaoui博士将讨论如何使用机器学习工具来模拟RNA相互作用并构建小分子筛选化合物模型。

利用抗原决定簇来开发小分子

药物发现平台也围绕着RNA表观遗传学和小分子出现，但是如何实现RNA的化学修饰以及哪种RNA最适合小分子构建?

剑桥大学墓志学专家、Storm Therapeutics公司创始人埃里克·米斯卡教授将与大家分享他和同事是如何识别出与治疗相关的microRNA。

诺华公司的Razvan Nutiu博士还将讨论如何开发用于RNA剪接的化学探针，以评估目标分子的生物功能和结构。

验证

确定蛋白质功能是一个很好的研究领域，但是用于评估适合RNA疗法的蛋白质的工具又如何呢?目前正在开发哪些工具和检测方法来分析RNA结构? Gotham Therapeutics的Gerhard Mueller博士将分享Gotham开发RNA特异性验证平台的方法。

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议程一览

第一天

第一天的议程将以RNA疗法的出现开始，这是一种已经开发出来的方法，它可以使小分子RNA药物化，并为针对RNA修饰的的治疗应用提供表观遗传途径。

在个关于RNA靶点识别和验证的会议上,结构-活性关系（sar）将作为一种手段来验证化合物作为靶向小RNA的工具。其他主题将包括生物活性小分子的计算机辅助结构设计，这些小分子以microRNAs为目标，基于NMR片段设计靶向非编码RNA的药物。

在讨论RNA功能的选择性、结合、稳定性和特异性时，将讨论RNA间转移酶的验证和细胞模型活性以外的进展。对于结合能力，将介绍表征RNA和小分子的技术。还将讨论活细胞内的RNA折叠和结构。

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第二天

第二天将开始概述RNA治疗的机会和过程，证明RNA在医学中的相关性。

在此之后，将会有一个小组讨论，讨论如何利用小分子来开发RNA，从疾病治疗转向疾病预防，以及如何进行必要的改进，使这一无法满足的需求成为现实。

我们将讨论抗原决定簇，并以修饰酶靶向急性骨髓瘤和白血病为例。其他的例子包括N6 -甲基腺苷 (m6A)化学修饰和探索RNA结合蛋白，如Lin28抑制剂作为药物靶点。

会议还将讨论关于直接用小分子给RNA下药，并涉及到利用小分子对RNA生物学的调节以及抑制MB蛋白的新化合物的开发。

最后，将讨论RNA药物的基础科学。主题将包括线粒体RNA调节在药物发现中的作用，以及探索将RNA转化为致癌化合物中的药物靶点。

Find out more

The Targeting RNA Congress will take place in Frankfurt, Germany, between November 26-27, 2019. For more information, visit the conference website, or contact the organizers at events@kisacoresearch.com.

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