爱荷华大学科学家正在开发新的基因编辑传递工具

来源：news medical |校审：Kate Anderton|2019-10-31|翻译：聚生物

基因编辑技术进步提供了实际使用这种方法治疗病人疾病的前景。但仍然存在的一个障碍，即如何安全有效地将这些工具运送到正确的细胞中。

由爱荷华州大学研究员保罗麦克雷(paul mcray Jr.)领导的科学家们正在使用简单的多肽将基因编辑工具传送到出了名的难以进入的肺和气道细胞，目的是为囊性纤维化、慢性阻塞性肺病(COPD)和哮喘等疾病的患者创造新的治疗方法。

在10月28日发表在《Nature Communications》杂志上的一项新研究中，研究小组表明，这些穿透细胞的“穿梭”肽可以将基因编辑蛋白携带到气道细胞中，而不会对被测细胞或动物模型造成伤害，并可能有助于在临床的水平上实现基因编辑。

“在医学上利用基因编辑通过修复或修饰致病突变来治疗疾病的可能性令人兴奋。但问题是我们必须能够安全地运送这些材料这项研究是这条道路上的一步。”Paul McCray，Jr.，医学博士，Roy J.Carver肺部研究主席，Stead家庭儿科教授兼执行副主席说。

McCray和他的UI团队正在与Feldan Therapeutics公司的David Guay博士和Thomas Del'Guidice博士合作进行这项研究。Feldan Therapeutics是一家位于魁北克的公司，它开发了一种基于肽的平台，可以将蛋白质直接输送到细胞中。

这些肽使用了从自然界借来的序列，使它们能够快速通过细胞膜，并逃避旨在去除外来DNA或蛋白质的细胞机制在这项新的研究中，研究人员能够将蛋白质和基因编辑核糖核蛋白传递给人类气道细胞和小鼠肺。这一过程导致气道细胞的基因编辑水平足够高，可能对治疗有用，且耐受性良好，不会抵抗或产生“偏离目标”的编辑。

麦克雷（McCray）同时也是UI的Pappajohn生物医学研究所的一名成员，他说下一步的工作之一是筛选大约100种新的多肽，以期确定那些在生物运输方面更有效的多肽。

这项工作是由体细胞基因组编辑(SCGE)计划资助的，SCGE计划是美国国家卫生研究院(NIH)于2018年启动的一项计划，旨在创建安全有效的人类基因组编辑工具。

麦克雷指出，作为基因组编辑联盟的一部分，其好处之一是能够与其他研究小组进行相关工作，开发下一代基因编辑工具。他认为很有机会进行合作，以测试肽在其他疾病模型中运输新工具的能力。他表示：“我们正试图加快发现过程。”

Source:

University of Iowa Health Care

Journal reference:

Krishnamurthy, S., et al. (2019) Engineered amphiphilic peptides enable delivery of proteins and CRISPR-associated nucleases to airway epithelia. Nature Communications. doi.org/10.1038/s41467-019-12922-y.

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