CRISPR基因编辑的首次临床试验已经显示出良好的结果

2020年1月16日 1.64K 佚名

来源：聚生物原创 |2020-1-16

CRISPR临床试验的初步结果表明，使用这种流行的基因编辑工具来治疗一系列疾病的前景可能就在眼前。

图片来源:Necula Valentin Andrei / Shutterstock.com

经过多年的伦理辩论、争论和实验室的医学突破，CRISPR终于进入了临床试验，测试它是否可以用于治疗人类的各种遗传性疾病和癌症。

“科学的进步，制造业的进步，以及资金的到位，这些共同促进了科学研究的进步，这才是真正的成熟。”辛西娅·邓巴，国家心肺血液研究所的高级研究员说。

2019年是辉煌的一年

对于CRISPR-Cas9的医疗应用来说，去年是具有里程碑意义的一年，因为第一批临床试验的结果已经出来，更多的试验已经开始——这两个关键步骤都是为了确定这种工具是否能够发挥其治疗人类疾病的潜力。

这些首次临床试验正在测试该工具治疗血液疾病、癌症和遗传性失明的安全性和有效性。更多的检测也将很快开始。与编辑注定要出生的胚胎这种充满争议和伦理问题的做法不同，在这些试验中进行的基因编辑不会传递给后代。

随着有希望的临床试验结果开始陆续出现，研究人员受到鼓舞，因为基因组编辑的更复杂的医学应用可能为治疗一系列人类疾病铺平道路。

进展迅速

自科学家们发现一种被微生物用来抵御病毒和其他威胁的CRISPR-Cas9分子防御系统可以用来改变人类的基因序列，这一发现距今只有7年时间。

此后，这项技术因其在中国科学家何建奎在胚胎中的有争议和不道德的用途而引起了人们的关注，这导致了由基因组编辑的婴儿露露和娜娜的诞生。但是，与此同时，研究人员一直在进行风险更低的实验，以测试该工具进行非生殖，非争议性基因校正以治疗多种疾病的能力。

2016年，中国的研究人员报告说，他们已经通过使用一种针对癌症的CRISPR疗法来治疗一个人，该疗法通过禁用一个屏蔽癌细胞的基因来治疗癌症。

到2019年，美国政府的临床试验网站clinicaltrials.gov数据库列出了十几项新的试验，测试这项技术是否可以治疗多种疾病，从血液病、艾滋病到癌症。

“人们正在投资技术”

位于华盛顿特区的Bass，Berry＆Sims律师事务所的知识产权律师Janelle Waack在接受《科学新闻》采访时说，CRISPR作为一种潜在的医疗工具的崛起发生的时间非常短。

她一直在医疗保健，医学研究，农业和化学加工领域监控CRISPR专利申请。

她对新闻媒体说：“人们正在对该技术进行投资，并认为它具有巨大的商业价值。”

得出关于临床使用的结论还为时过早

尽管迄今为止的结果令人鼓舞，但研究人员表示，在试验中没有足够的人接受治疗，无法得出关于CRISPR-Cas9疗法对人的安全性和有效性的任何确凿的结论。

宾夕法尼亚大学的肿瘤学家爱德华·斯塔德玛尔（Edward Stadtmauer）说：“在将其用于治疗患者时，已经有很多值得注意之处。”

不过目前，研究人员对已经取得的进展持积极态度：

“我认为我们开始看到这项工作的一些结果，” Stadtmauer说。

“所有这些都非常令人鼓舞，”邓巴总结道。

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