基因组编辑技术是一种通过同源重组手段定向改造基因组的技术，是进行基因组改造和探索基因功能的关键手段，包括基因敲除、外源基因定点插入、基因定点突变，以及染色体大片段的重排和删除等。将基因编辑技术应用与动物，即为动物基因编辑。

传统的靶向基因组编辑技术主要依赖于基因同源重组，利用设计的同源臂替代靶基因片段，从而达到基因敲除的目的，但是同源重组在细胞中的发生概率极低，而且步骤比较复杂、耗时间、费用也比较高。

近几年出现了很多新型基因组编辑工具，如锌指核酸酶（zinc finger nucleases，ZFN）、类转录激活因子效应物核酸酶（Transcription activator-like effector nuclease，TALEN）以及CRISPR/Cas9技术。利用ZFN、TALEN以及CRISPR/Cas9技术可以在特定位点产生基因组双链DNA断裂（double-strand breaks，DSB），通过非同源末端连接（non homologous end joining, NHEJ）诱发DNA的错误修复，进而形成各种基因大段删除或重排（图1）。其中，CRISPR/Cas9技术由于构建简单、成本低、效率高等特点，自发明以来，迅速被研究人员广泛应用于各类科学研究中，成为了当今生命科学研究的热门技术。

不论是ZFN技术还是TALEN技术，其介导的基因定向打靶都依赖于DNA特异性结合蛋白的合成，由于这一步骤繁琐、耗时、花费高，因此限制了ZFN和TALEN的应用。而CRISPR/Cas9技术能够介导由RNA导向的DNA识别及编辑，使用一段序列特异性向导RNA分子（sequence-specific guide RNA，gRNA）引导核酸内切酶到靶点处，从而完成基因组的编辑，该系统制作简单、成本低、作用高效，为构建更高效简便的基因组编辑技术提供了全新的平台。